Todo lo que sigue trata de Péptido. Mantenemos un lenguaje claro, nos apoyamos en la literatura y separamos lo bien documentado de lo que sigue abierto.
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== Tipos de terapia génica == Terapia génica somática: se realiza sobre las células somáticas de un individuo, por lo que las modificaciones que implique la terapia solo tienen lugar en dicho paciente. Terapia in vivo: la transformación celular tiene lugar dentro del paciente al que se le administra la terapia. Consiste en administrarle al paciente un gen a través de un vehículo (por ejemplo un virus), el cual debe localizar las células a infectar. El problema que presenta esta técnica es que es muy difícil conseguir que un vector localice a un único tipo de células diana. Terapia ex vivo: la transformación celular se lleva a cabo a partir de una biopsia del tejido del paciente y luego se le trasplantan las células ya transformadas. Como ocurre fuera del cuerpo del paciente, este tipo de terapia es mucho más fácil de llevar a cabo y permite un control mayor de las células infectadas. Esta técnica está casi completamente reducida a células hematopoyéticas pues son células cultivables, constituyendo así un material trasplantable. Terapia génica germinal: se realizaría sobre las células germinales del paciente, por lo que los cambios generados por los genes terapéuticos serían hereditarios. No obstante, por cuestiones éticas y jurídicas, esta clase de terapia génica no se lleva a cabo hoy en día.
Fuentes: es.wikipedia.org
== Procedimiento == Aunque se han utilizado enfoques muy distintos, en la mayoría de los estudios de terapia génica, una copia del gen funcional se inserta en el genoma para compensar el defectivo. Si esta copia simplemente se introduce en el huésped, se trata de terapia génica de adición. Si tratamos, por medio de la recombinación homóloga, de eliminar la copia defectiva y cambiarla por la funcional, se trata de terapia de sustitución. Actualmente, el tipo más común de vectores utilizados son los virus, que pueden ser genéticamente alterados para dejar de ser patógenos y portar genes de otros organismos. No obstante, existen otros tipos de vectores de origen no vírico que también han sido utilizados para ello. Así mismo, el ADN puede ser introducido en el paciente mediante métodos físicos (no biológicos) como electroporación, anticuerpos monoclonales, biobalística... Si conocemos la secuencia de ADN que resulta defectuosa en el paciente, podemos retirarla e introducir el material genético para lograr la correcta expresión del gen. Generalmente, se usan un tipo de enzimas que se denominan endonucleasas de restricción. Estas enzimas son capaces de reconocer determinados genes en función de la secuencia de aminoácidos, para posteriormente unirse a ese gen, cortarlo y, posteriormente, introducir el material genético correcto para lograr la expresión del gen.
Fuentes: es.wikipedia.org
Es un proceso que puede parecer complejo, pero nada más lejos de la realidad ya que solo debemos conocer la secuencia errónea y emplear una endonucleasa de restricción que la reconozca, corte, e introduzca la secuencia génica de interés correcta. Las células diana del paciente se infectan con el vector (en el caso de que se trate de un virus) o se transforman con el ADN a introducir. Este ADN, una vez dentro de la célula huésped, se transcribe y traduce a una proteína funcional, que va a realizar su función, y, en teoría, a corregir el defecto que causaba la enfermedad. Una de las nuevas direcciones prometedoras es la creación de materiales activados por genes. Este enfoque combina la ingeniería de tejidos y la terapia génica. En este enfoque, un vector que codifica una proteína específica se une a un material biocompatible. Después de la implantación, el biomaterial sirve como base temporal para la formación de tejido nuevo y el vector transfecta las células del receptor para que comiencen a producir la proteína codificada en el sitio de la implantación.
Fuentes: es.wikipedia.org
La gran diversidad de situaciones en las que podría aplicarse la terapia génica hace imposible la existencia de un solo tipo de vector adecuado. Sin embargo, pueden definirse las siguientes características para un "vector ideal" y adaptarlas luego a situaciones concretas:
Fuentes: es.wikipedia.org
Péptido se resume aquí a partir de literatura pública: definición, contexto y los puntos que se repiten en la práctica. Información general, no consejo médico.
La investigación sobre Péptido se apoya sobre todo en estudios de laboratorio y en modelos animales; los datos clínicos varían según la sustancia. Reflejamos el estado de la literatura.
Lo decisivo son la pureza y la analítica (HPLC, espectrometría de masas), una reconstitución correcta y un almacenamiento adecuado.%!(EXTRA string=Péptido)
No todos los mecanismos están demostrados y un estudio aislado no es evidencia global. Esta página señala las preguntas abiertas en lugar de darlas por resueltas.%!(EXTRA string=Péptido)